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RNA，即核糖核酸，是存在于生物細(xì)胞以及部分病毒、類(lèi)病毒中的遺傳信息載體。多少關(guān)乎我們身體健康的奧秘，就悄然隱藏在其中。數(shù)十年來(lái)，科學(xué)界苦心孤詣鉆研各類(lèi)RNA療法，希望能夠?qū)崿F(xiàn)突破，不斷獲取對(duì)抗疾病的利器。

非編碼RNA（Noncoding RNA，ncRNA），是細(xì)胞內(nèi)一類(lèi)不編碼蛋白質(zhì)的RNA，主要通過(guò)RNA-RNA相互作用，其中人們研究最廣的是RNA的干擾作用（RNA interference，RNAi）。就RNAi在基因治療和疾病方面的應(yīng)用研究，目前已經(jīng)有有多種基于RNAi技術(shù)的RNA藥物獲批或處于臨床研發(fā)階段。

RNA

RNA藥物的出現(xiàn)，顛覆了傳統(tǒng)藥物研發(fā)的邏輯思路。從理論上講，只要知道致病基因的序列，設(shè)計(jì)與致病序列互補(bǔ)的RNA，即可從源頭控制致病蛋白的翻譯表達(dá)，以達(dá)到治療疾病的目的。當(dāng)我們以RNA作為靶點(diǎn)，就極大地豐富了藥物靶點(diǎn)的選擇，為藥物研發(fā)帶來(lái)新的變革。基于RNAi技術(shù)的RNA療法，需要將外源性的小RNA（microRNA、siRNA等）引入細(xì)胞內(nèi)發(fā)揮其相應(yīng)作用。然而，由于RNA是單鏈，容易受血液中核酸酶降解，而且外源性的小RNA容易引起干擾素反應(yīng)、細(xì)胞攝取率低等因素，這些都會(huì)限制RNA藥物發(fā)展。目前大多數(shù)技術(shù)通過(guò)RNA化學(xué)修飾來(lái)提高RNA穩(wěn)定性和改善免疫原性，優(yōu)化脂質(zhì)體、脂質(zhì)體納米顆粒等RNA遞送載體來(lái)提高細(xì)胞RNA攝取率。

RNAi藥物適應(yīng)癥涵蓋的范圍頗廣，包括腫瘤、罕見(jiàn)病（如肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良、脊髓性肌萎縮）、病毒性疾病、腎臟疾病、心血管疾病（凝血功能不足、血脂異常等）、炎癥類(lèi)疾病（如哮喘、關(guān)節(jié)炎、結(jié)腸炎）、代謝類(lèi)疾病（如糖尿病、非酒精性脂肪性肝炎）等，其潛在市場(chǎng)規(guī)模十分廣闊。其中腫瘤和罕見(jiàn)性疾病是應(yīng)用最廣的領(lǐng)域，可以想見(jiàn)，其未來(lái)的潛力將是巨大的。目前，已有4款RNAi藥物獲FDA批準(zhǔn)上市，它們都采用了化學(xué)合成方式，此外還有多種RNAi藥物已經(jīng)進(jìn)入臨床研發(fā)階段。

     不過(guò)，RNAi藥物大量應(yīng)用臨床研究有一個(gè)前提——解決小RNA的問(wèn)題。簡(jiǎn)單地說(shuō)，必須能夠規(guī)模化生產(chǎn)、合成千克級(jí)的RNA原料，并有效地降低成本以及免疫原性，這樣才有可能開(kāi)展臨床實(shí)驗(yàn)。